写于 2018-11-20 04:20:03| 亚洲城老虎机手机版| 娱乐
来自宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院和费城儿童医院的研究人员使用基因疗法改善三名Leber先天性黑朦的成年患者的视力。患者报告能够更好地看到昏暗的光线并且没有副作用或免疫对插入基因的反应费城 - 先天性失明的基因治疗又迈出了一步,因为研究人员进一步改善了以前用一只眼睛治疗过的三名成年患者的视力。在另一只眼睛接受相同治疗后,患者能够更好地看到昏暗的光线,两个能够在光线不足的情况下驾驶障碍物没有发生不良反应第一次治疗和重新治疗的治疗都没有引发免疫反应,从而取消了插入基因的益处,正如人类基因治疗试验中所发生的那样。其他疾病目前的研究针对Leber先天性黑蒙(LCA),一种视网膜疾病,由成年人进入完全失明状态宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院和费城儿童医院的科学家领导了这项研究,今天发表在“科学转化医学”上“患者告诉我们他们的生活如何自从接受基因疗法以来,已经发生了变化,“宾夕法尼亚大学眼科学教授,医学博士,医学博士,研究员Jean Bennett说道。”他们能够在晚上四处走动,去买杂货,认识人们的面孔 - 他们无法做到的一切以前做的同时,我们能够客观地测量光敏感度,侧视力和其他视觉功能的改善“其他客观结果来自神经影像中看到的大脑信号当一个昏暗的闪烁棋盘图案在患者面前闪现时治疗眼,在功能性磁共振成像(fMRI)中负责视力的大脑区域“这一发现正在告诉我们,大脑正在响应眼睛对昏暗光线的敏感性,“费城儿童医院的放射学研究员Manzar Ashtari博士说,该研究的共同领导者LCA是一组遗传性视网膜疾病,其基因突变视网膜中光受体必不可少的酶的产生研究小组为患者注射了一种载体,这是一种基因工程腺相关病毒,携带正常版本的RPE65基因,该基因在一种形式的LCA中发生突变研究人员目前的研究先前对12例LCA患者进行了这种基因治疗的临床试验,其中4例患者在接受治疗时年龄为11岁及以下。研究人员只治疗了一只眼睛 - 视力较差的患者。在2009年10月,取得了持续和显着的成果,六个科目改进到足以不再被归类为法律盲法的细胞和Mol的中心费城儿童医院的ecular Therapeutics(CCMT)赞助了最初的临床试验和目前的研究,并制造了用于携带矫正基因的载体Katherine A High,MD,两位研究的合着者,是该研究的主任。 CCMT和一位开创性的基因治疗研究人员研究小组在动物实验中表明,在第二只眼睛中进行再次治疗是安全有效的,虽然这些结果令人鼓舞,但研究人员担心在未经治疗的患者眼中重新检测载体可能刺激炎症反应,可能会降低未经治疗的眼睛的初始效益“我们担心的是,第一次治疗可能会导致类似疫苗的免疫反应,可以引发个体的免疫系统对重复接触做出反应,”Bennett说,因为眼睛“免疫特权” - 与身体的免疫系统相对隔离 - 这种反应是有意义的不太可能比身体的其他部位更容易,但这个想法需要在实践中进行测试在第一项研究中,视网膜专家Albert M Maguire,MD,研究合着者和宾夕法尼亚大学眼科学教授,将载体注入费城儿童医院三名受试者的未经治疗的眼睛患者已经治疗了一年半到三年之后研究人员继续对这三名患者进行了六个月的治疗 他们发现最重要的改进是光敏感度,例如瞳孔在一定强度范围内对光线的反应三个受试者中的两个能够在昏暗的光线下导航障碍物,如同在已发表的研究中伴随的视频中所捕获的那样。没有安全问题,没有明显的免疫反应甚至有意想不到的好处 - fMRI结果显示大脑反应不仅在新注射的眼睛中有所改善,而且在第一眼中也是如此,可能是因为眼睛能更好地相互协调固定在物体上研究人员警告说,后续研究必须在更长的时间内进行,并且必须先与其他受试者进行,然后才能明确指出阅读基因治疗视网膜疾病对人类是安全的。然而,Bennett说,这些发现预示着第一次试验的其余患者的第二只眼睛 - 包括儿童,可能因为他们的重新获得更好的结果尽管如此,Bennett补充说,这项研究有望为其他视网膜疾病采用类似的基因治疗方法Ashtari表示,fMRI可能在帮助预测更有可能受益的患者方面发挥作用。视网膜疾病的基因治疗来源:宾夕法尼亚医学图片:宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院医学博士,医学博士Jean Bennett; Manzar Ashtari博士,费城儿童医院,